発表内容の骨子

NEO100は、高度に精製したペリリルアルコールを経鼻投与する候補で、血液脳関門の制約が大きい脳腫瘍領域に対し、鼻腔経由で中枢へ送達する点に特徴があるとされる。対象はNEO100-01試験のうちフェーズ2a部分で、再発IDH1変異型の高悪性度神経膠腫、学会要旨の表現ではWHOグレード3から4のIDH1変異型星細胞腫に対する単群非盲検の設計とされる。トップラインは2026年8月に報告済みで、今回の四半期開示では主要な数値が改めて示された。報告によれば、6か月無増悪生存率は事前設定の標準治療ベンチマーク20%に対し48.9%、p値は0.0047とされる。全生存期間は中央値で26.09か月、12か月時点で60.9%、24か月時点で54.1%と示されている。安全性については、重大な毒性は報告されず、有害事象は低グレードが中心だったとされる。ただし、組み入れ症例数や客観的奏効率、投与量といった詳細は今回の開示文では確認できず、数値の頑健性を測るうえで補足が待たれる部分も残る。あわせて、テモゾロミドとNEO100を結合した経口候補NEO212が第1相の用量漸増を完了し第2相へ進む段階にあるとされ、テモゾロミド抵抗性の再発膠芽腫や脳転移での第1相データが学会で示される予定と伝えられている。NEO212は米FDAのIND下にあり、2026年7月にはカプセルから錠剤への変更を含むCMC面の書面フィードバックを受けたとされ、製剤面の調整が進んでいる局面とみられる。

背景と文脈