発表内容の骨子

COMPANION-002は、1次治療後の切除不能な進行・転移・再発胆道がんを対象とした無作為化第2/3相試験で、168例をtovecimigとパクリタキセル併用群（111例）とパクリタキセル単剤群（57例）に2対1で割り付けた構成とされる。主要評価項目に当たる独立中央判定による奏効率は、併用群18.0%に対し単剤群5.3%で、p値0.0228と統計的有意差が示され、完全奏効も1例含まれた。副次評価項目の無増悪生存期間は中央値4.7カ月対2.6カ月、ハザード比0.44（p値0.0001未満）で、進行または死亡リスクを56%低減したとされる。病勢コントロール率は62.2%対36.8%（p値0.0018）、奏効持続期間の中央値は4.9カ月と報告された。事前に規定された肝内胆管がんのサブグループ（168例中92例）では、奏効率15.3%対0%（p値0.0258）、無増悪生存期間のハザード比0.32と、併用群で一貫した傾向が観察された。他方、全生存期間は intent-to-treat 解析で有意差を示さず、同社は対照群の54%に当たる31例が併用群へクロスオーバーしたことが解析を交絡させた要因とみられると説明している。tovecimigは血管新生に関わるDLL4とVEGF-Aの2経路を同時に阻害する初の試みと位置づけられ、FDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品の指定を受けている段階にある。提携を伴わない自社開発資産とされ、胆道がんが最初の適応症に当たる。

背景と文脈