発表内容の骨子

ELPIS IIは40名の乳児を対象に、Norwood手術後のHLHS患者の右室機能改善をエンドポイントとしたPhase 2b多施設共同試験にあたる。laromestrocelはドナー由来ヒト骨髄MSC製剤で、心内膜下投与により心筋機能改善を狙う機序が想定されてきた。主要エンドポイントである12ヶ月時点のRVEF差(対照比)は-0.7パーセンテージポイント、p値0.8336と、統計的優越性を確認できない水準に留まった。

副次探索的所見としては、laromestrocel群で12ヶ月時点の死亡例がゼロ(対照群1例)、長期の移植回避生存でも17例中1例(対照群21例中2例)と、絶対数では治療群優位の傾向が示された。主要心血管イベント(MACE)は治療群で約31%少ないと報告されたものの、統計的有意には至らず、新たな安全性シグナルは認められなかったとされる。

同社は9月16日午後5時27分(米東部時間)にGlobeNewswire経由でプレスリリースを配信し、FDAとの追加協議計画、投資銀行を戦略アドバイザーとした戦略的代替案レビュー開始、コスト保全策の同時発動を公表した。翌9月17日プレマーケット取引で株価はおよそ53%下落し、市場は主要エンドポイント未達を重く受け止めた形とみられる。