発表内容の骨子

ARD-101は、苦味受容体を活性化して消化管ペプチドホルモンの放出を促す経口の低分子とされ、PWSに伴う過食を標的とする。開発の中核に位置づけられてきたのが第3相HERO試験とOLEにあたる。経緯を整理すると、同社は2026年2月27日、別途実施していた健康成人対象の試験で日常的な安全性モニタリング中に可逆的なECG変化が確認されたことを受け、HEROとOLEの投与を自主的に一時停止した。これを踏まえFDAは2026年5月、両試験に臨床ホールドを課していた。

今回の解除に至る過程で、同社はFDAと協議のうえ、追加の健康成人を対象とした詳細なECG試験と、心臓のナトリウムチャネル（NaV1.5）を対象とするin vitro試験を実施したとされる。ECG試験では1日2回200mgおよび400mgの用量で心臓関連の事象は認められなかったと説明している。今後は、第3相の試験デザインについてFDAと追加的に協議し整合を図ったうえで、PWS開発を再開する方針が示された。あわせて、早期に中止されたHEROとOLEの非盲検データを用いて、全体の有効性と安全性を評価するとしている。会社は2026年10月23日に、中止された試験のデータを説明するウェブキャストを予定しており、情報開示の直近の節目となる。