発表内容の骨子

同社の公表によると、Strive試験は豪州で倫理委員会の承認を得て治験届の手続きを完了し、ニュージーランドにも審査を申請中とされる。両国で承認が揃えば双方で患者の組み入れが可能になるとされ、豪州とニュージーランドに計5カ所の治験施設を選定したとされる。試験は単回投与の安全性・忍容性・有効性を評価する設計で、前半は用量を漸増する非盲検のパート、後半は無作為化・プラセボ対照の拡大パートで構成されるとされる。段階を分けた設計は、まず少数で安全域を見極め、次に対照群を置いて効果を検証する狙いがうかがえる。

時間軸としては、2026年中に患者への投与を開始する見込みで、安全性・忍容性の初期データは2027年第1四半期に得られる見通しとされる。前半パートの組み入れ完了後、安全性と有効性のトップラインが2027年のより後半に揃う計画とされ、ヒトでの最初の読み出しに向けた段取りが具体化しつつあると考えられる。

前臨床の裏づけとして、非ヒト霊長類ではEDIT-401の単回投与でLDLコレステロール、Lp(a)、ApoBがいずれも平均で約90%かそれ以上低下したとされ、継続中の試験では約90%のLDLコレステロール低下が10カ月にわたり維持されたとされる。これらのデータは11月8日のAHA学術集会で口頭発表される予定とされ、EDIT-401が脂質を直接標的に据えた遺伝子編集であることを示す内容とみられる。もっとも、前臨床で示された低下幅がヒトでどこまで再現されるかは別の論点であり、動物での数値をそのまま臨床効果と同一視できない点には留意が要ると考えられる。