発表内容の骨子

Ultragenyx PharmaceuticalがPhase 3 Aspire試験の結果として公表した内容によれば、GTX-102（開発コード名apazunersen）は主要評価項目であるBayley-4認知素点のベースラインからの変化について、治療群と対照群の間で有意差を示せなかったとされる。重要副次評価項目であるMultidomain Responder Index（MDRI）のネット反応率、およびその構成要素5項目についても、有意差は認められなかったとされる。安全性プロファイルはPhase 1/2で観察された内容と整合的で、追加的な安全性シグナルは同定されていないとされる。無作為化された投与群と対照群のベースラインは同等で、Phase 2集団と一貫していたと同社は説明している。CEOのEmil Kakkis氏は、早期研究に多くを投じてきた世界の患者コミュニティに対する落胆を表明したとされる。Ultragenyxは同プログラムの将来的な扱いを評価するとともに、商業事業の成長を支えながら大幅な経費削減を実施し、2027年黒字化を目指す方針を示している。同社時価総額は約26億ドルとされ、発表を受けた株価反応は日中安値で30%前後の下落幅を記録したとされる。Aspire試験は主要評価項目にBayley-4認知素点、副次評価項目にMDRI複合尺度を採用しており、両方の指標で治療群優位性が示せなかった点で、単一評価項目の設計上の限界にとどまらない結果と受け止められる可能性がある。

背景と文脈