発表内容の骨子

Novartisは9月1日、経口BTK阻害薬レミブルチニブ100mgを1日1回投与する用法について、対照薬テリフルノミドと比較したRMS第III相2試験の主要データを公表した。REMODEL-1/-2は同一設計の多施設無作為化二重盲検実薬対照試験で、EDSSスコア0.0〜5.5、直近の疾患活動性を有する成人約2,000例を対象に、1対1割付で最長30カ月の主要解析期間、その後5年間の実薬継続期間を設定している。試験デザインは同一プロトコルの並行2試験でパワーを担保する構造とされ、独立した2試験での再現性が示された点は規制当局評価上のポイントになるとみられる。

主要評価項目のARRは両試験ともテリフルノミドに対する統計的優越性を達成、副次評価項目のMRI病変(新規/拡大T2病変、ガドリニウム造影T1病変)減少、血中ニューロフィラメント軽鎖(sNfL)低下、3カ月確定障害進行(3mCDP)の良好な傾向、統合解析での6mCDPの名目的有意差が示されたとされる。安全性は既存の慢性特発性蕁麻疹プログラムを含む4,500例超の累積経験と一致し、Hyの法則基準を満たす症例を含む肝安全性シグナルは検出されなかったと公表された。詳細データはMSToronto2026学会にてレイトブレイキング発表される予定とされる。