米国小型株を対象とする銘柄選別では、時価総額の上限を20億ドルに置く設計が広く使われている。ただしこの条件を単独で適用しても、米国3市場に上場する事業会社の半数以上が残る計算になり、ふるいとしての機能は限定的にとどまるとみられる。むしろ通過後に何を重ねるかによって残存数が桁違いに変わり、条件ごとの効き方には市場構造そのものが反映されている。本稿では、上場銘柄の分布、流動性と制度的な境界線、そして希薄化という観点から、小型株の母集団がどのような構造を持つのかを整理する。

Ultragenyx Pharmaceutical（RARE）は8月19日、糖原病Ia型（GSDIa）を対象とした遺伝子治療GENGLYCOS（一般名: pariglasgene brecaparvovec-opnr、開発コードDTX401）についてFDAから加速承認を取得したと発表した。GSDIaの根本原因に働きかける治療として初のFDA承認であり、48週フェーズ3試験GlucoGeneでは主要評価項目のコーンスターチ摂取量の統計的有意な低減（p<0.001）を確認したとされる。対象患者数は米国内で1,500〜2,500人、世界で6,000〜8,000人と限られるが、単価が数百万ドルレンジになる希少疾患遺伝子治療の商業化モデルが再点火する構図とみられる。